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Clin Transl Med:一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性

老龄性黄斑退行(age-related macular degeneration, AMD)一种渐进片性眼病,会影响到几平10%的6五岁及以上的成年期人。  2023-08-30

Brain:基因疗法可让全色盲儿童部分恢复视锥细胞功能

在问题新的学习中,出于比利时巴黎大学本科职业技术学院的学习员工汇报说,表观遗传方式区域恢愎了两位新生儿时仍然色盲的青少年的视锥内部的功用。 2023-08-30 

全球首批!BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市

202在一年5月份,BioMarin入选了GENEr8-1理论深入分析随访在一年的多方面的数据资料,并于6月再一次向欧盟国家审核了纳斯达克上市个人申请。就在今年5月份,GENEr8-1理论深入分析随访2年的多方面的数据资料信息披露。  2023-08-26

Nature子刊: 一组新的基因识别衰老细胞并预测跨组织的衰老相关途径

组织皮肤皮肤松弛现时被会认为是小动物和人类文明皮肤皮肤松弛的大致体制。DNA挫裂伤和/或一些组织应激反应源的日常积累影响分裂主义繁殖各种终末差异性、不分裂主义的组织经厉皮肤皮肤松弛。  2023-08-25

局部外用基因疗法上市申请获FDA受理,治疗罕见皮肤疾病

9月18日,Krystal Biotech回应,FDA已审理其在研表观遗传针灸B-VEC(beremagene geperpavec)的怪物所制品同意提交申请(BLA),使用于疗法营养丰富缺陷性大疱性皮下组织松解症  2023-08-22 

治疗变革!FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法,定价280万美元

3月18日,bluebird bio(蓝鸟生物学)回应,欧美FDA已批准书其什么是人类基因治疗方案Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)推出,用以要定期进行配血的几乎所有什么是人类基因型  2023-08-19 

亨廷顿症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

芬兰染色体诊治面市我司 uniQure(NASDAQ:QURE)披露了其二是每季度的财务部工作业绩报表。 2023-08-13  

Nucleic Acids Res:新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变

在一笔新的探析中,来自于在英国布里斯托专科大学和瑞典卡罗琳学员的探析人士成功率地利用率是一项或者影起制疗颠覆性创新的DNA修整系统手段在的人的肾神经细胞中修整系统了导致是一项影向小孩和年少人的减弱的先天性性肾脏病的染色体变化。 2023-08-12 

Mol Ther:科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法

产自汉诺威临床医基地等系统的数学者们可以通过太阳游戏中心官网激发出了一大种新的AAV变化体,其或能靶点做用健身肌肉神经细胞,并被用来调理人类进化左心病的招商精准化靶点性针灸。  2023-08-08

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该探讨带来了可不可以实行CRISPR/Cas9导出的自体HSPC的冻胚移植和长久嵌入的设计原理证明材料,另外可确认了胎赤红球蛋白程度的持续性提高能够可以改善血液依懒性β-地中海风格严重贫血 2023-08-04